sábado, 9 de octubre de 2010

Terapia de sustitución enzimática (ERT)

Nuestro amigo Carlos, nos hace llegar un artículo muy interesante para ser compartido.

Desde el Instituto de Neurociencias de la Universidad de Padova, en Italia, ha conseguido un nuevo avance terapéutico, denominado Terapia de sustitución enzimática (ERT) que sería útil en miopatías metabólicas como la Glucogenosis tipo II (formas de niñez, juventud y edad adulta), enfermedad d Pompe, de McArdle y deficiencia de Carnitina palmitoil transferasa (CPT2).

Podéis consultar en artículo original en:

http://www.guiametabolica.org/noticia-articulo/miopatias-metabolicas-el-desafio-de-nuevos-tratamientos

Una de las formas de esta terapia es Myozyme recomendada en la enfermedad de Pompe, que surge como resultado de varios años de investigación científica.

Esta terapia consiste en sustituir una enzima dañada o ausente en el cuerpo humano. En la enfermedad de Pompe, la enzima dañada o ausente es la GAA (alfa-glucosidasa). Esta terapia, aporta al cuerpo humano una cantidad de esa enzima pero genéticamente modificada. La enzima es transportada a los músculos donde descompone el glucógeno que es el causante de los daños cuando se acumula en las células.

Este tratamiento es de por vida y utilizado regularmente.

Las terapias de sustitución encimática están disponibles para otras enfermedades como: Gaucher, Fabry y las MPS (Mucopolisacaridosis) I, II y VI.

4 comentarios:

  1. Hola!

    Soy paciente de CPT2. Estoy interesada en la Terapia de sustitución enzimática (ERT). Como seria posible conseguirla?

    Muchas gracias,
    Marina Tsartsara

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  2. Hola Marina,

    Por el momento todas estas terapias las desarrollan laboratorios privados (o sea, tienden a ser caras). Eres de España? Aquí en España hay un laboratorio que las diseña, que es filial de uno de USA.

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  3. Buenas yo también soy un paciente con CPT2, soy de España, cual es ese laboratorio??

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  4. El laboratorio que vi en España es http://www.genzyme.es/acerca-genzyme/noticias/espana.aspx?id=031511 no se si tendrán para la CPT2, pero todo es cuestion de ponerse en contacto con ellos y preguntarles.

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