Edison Pharmaceuticals ofrecerá un acceso ampliado al EPI-743 para la enfermedad mitocondrial.
La FDA autoriza el uso del nuevo fármaco en fase de investigación para los pacientes graves.
Mountain View, California, 8 de junio de 2011.- Edison Pharmaceuticals, Inc. anunció el pasado miércoles que la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) autorizó un Programa de Acceso Ampliado con el propósito de administrar el fármaco en fase de investigación EPI-743 a los pacientes graves diagnosticados con enfermedades mitocondriales heredadas de la cadena respiratoria. Los pacientes con la enfermedad genéticamente confirmada y los que cumplen con los criterios clínicos específicos, sin confirmación genética, resultan elegibles para recibir el fármaco.
A partir del 1o. de junio de 2011, 40 pacientes graves diagnosticados con enfermedad mitocondrial heredada genéticamente confirmada han sido tratados con el EPI-743 en todo el mundo, para una exposición acumulativa de más de 7,436 días. No se han observado eventos adversos significativos relacionados con el fármaco. Los datos clínicos, los biomarcadores y las imágenes cerebrales resultan alentadores. La compañía advierte que los datos obtenidos en estos estudios iniciales con preliminares y necesitan una verificación en ensayos controlados futuros. Edison y su equipo de investigadores clínicos están trabajando conjuntamente con la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos para acelerar la futura fase 2B/3 de los ensayos clínicos. El EPI-743 ya recibió la designación de fármaco huérfano por parte de la FDA.
Sitios de los ensayos clínicos
Estados Unidos
En América del Norte, los sitios de reclutamiento para ensayos clínicos han sido establecidos en el Lucile Packard Children's Hospital- Stanford University Medical Center; Akron Children's Hospital; Columbia University; Seattle Children's Hospital; Medical University of South Carolina; Children's Hospital of Philadelphia; y University of California, Los Angeles.
Se están estableciendo sitios adicionales en Europa, Japón y América del Norte.
Información de tratamiento
Edison Pharmaceuticals
- EdisonPharma.com
United Mitochondrial Disease Foundation
- UMDF.org
Friedreich's Ataxia Research Alliance
- CureFA.org
MitoAction
- MitoAction.org
United States Food and Drug Administration
- Clinicaltrials.gov
EPI-743
El EPI-743 es una molécula pequeña que se absorbe en forma oral, ingresando rápidamente al sistema nervioso central. Funciona apuntando a la enzima 1 (NQO1) NADPH quinona oxidoreductasa. Su modo de acción consiste en sincronizar la generación de energía en las mitocondrias con la necesidad de antagonizar el estrés de reducción-oxidación celular(1). El EPI-743 se encuentra en la fase 2B/3 de ensayos clínicos claves (pivotales).
Edison Pharmaceuticals
Edison Pharmaceuticals es una compañía fundada por pacientes y facultativos, dedicada a desarrollar nuevos fármacos para transformar las vidas de los pacientes diagnosticados con enfermedades raras y no estudiadas. Al día de hoy, la compañía está concentrada en las enfermedades mitocondriales heredadas para las cuales no existen fármacos aprobados. Estas afecciones son potencialmente mortales y sumamente debilitantes. El conjunto de técnicas especializadas de Edison abarca el descubrimiento, el desarrollo y la traducción de los fármacos basados en la reducción-oxidación.
¿Qué especialista puede conocer y diagnosticar las miopatías? ¿Neurólogo? ¿Internista? ¿Reumatólogo?
ResponderEliminarEspero que estés bien, gracias por tu blog.
Un fuerte abrazo.
Puesto que las miopatias son enfermedades "sistemicas" (la mayoria), o sea, afectan a distintos sistemas del cuerpo, lo ideal es un grupo medico compuesto por: Neurologo, Internista, Endocrino, Dietista y Medico Rehabilitador.
ResponderEliminarPero para comenzar el diagnostico, el más indicado sería un neurologo especialista en "nervio y musculo" (Puesto que dentro de la neurologia existen mas especialidades distintas).